2021年12月16日，聯合國通過第一份承認罕病家庭面臨具體挑戰的文件，將罕見病納入聯合國機構、計劃和優先事項等事項，並獲得所有193個會員國支持。國際響應並開放病友用藥，如SMA，全球有46國給付，甚至連波蘭都宣布全給付烏克蘭SMA病友治療藥物。反觀台灣，至今仍有近400位 脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病友，在等待健保給付救命藥物...可健保署不但視若無睹，即便編列了罕藥專款，卻連年剩錢，2022年截至8月，專款仍有近10億未執行...
